Удаленная функциональная оценка пациентов с дистрофией Дюшенна
Ведение функциональной оценки удаленно может помочь снять нагрузку с пациентов с дистрофией Дюшенна и их опекунов, облегчив нагрузку во время личной оценки. Цель этого исследования – оценить, соответствуют ли баллы с удаленной функциональной оценки пациентов с дистрофией Дюшенна баллам при личной функциональной оценке. Удаленные прямые трансляции по сравнению с оценками личного присутствия на North Star Ambulatory Assessment (включая время [секунды] для прохождения 10-метровой ходьбы/бега и время для подъема с пола [лежа на спине – встать]) были оценены с использованием статистических анализов, включая коэффициент корреляции внутри класса, и анализы Пирсона, Спирмена и Блэнда-Элтмана. Удаленные и клинические оценки должны были происходить в пределах 2 недель друг от друга, чтобы быть рассмотренными в этом анализе. В анализ включены пациенты с дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет. Участники этого анализа получали деландистроген моксепарвовек (как часть SRP-9001-101 [Исследование 101; NCT03375164] или SRP-9001-102 [Исследование 102; NCT03769116]) или были рандомизированы для получения плацебо (в части 1 исследования 102). Данное исследование оценивает воспроизводимость баллов между удаленной оценкой в реальном времени и оценкой функциональных возможностей при личном присутствии, как определено коэффициентом корреляции внутри класса, и анализами Пирсона, Спирмена и Блэнда-Элтмана. Результаты показали, что баллы с удаленной функциональной оценки пациентов с дистрофией Дюшенна сильно коррелируют с полученными лично. Эти результаты демонстрируют согласованность между удаленной оценкой в реальном времени и оценкой функциональных возможностей при личном присутствии, и указывают на потенциал удаленной оценки в снижении нагрузки на семью путем дополнения клинических посещений.
Значение удаленной функциональной оценки
Удаленная функциональная оценка пациентов с дистрофией Дюшенна имеет потенциал облегчить нагрузку на пациентов и их семьи, предоставляя важные данные для мониторинга и управления лечением. Это также может сэкономить время и ресурсы, уменьшив необходимость частых личных визитов в клинику. Интеграция удаленной оценки в практику может значительно улучшить доступ к заботе о здоровье и обеспечить более эффективное управление заболеванием.
