Одобрение MHRA и предстоящий обзор FDA первого лечения с помощью генной редакции имеют огромное значение для медицины. Это открывает новые перспективы в лечении генетических заболеваний. Ожидайте больших изменений в области медицины и улучшения жизни пациентов. #геннаяредакция
Значение одобрения MHRA и грядущего обзора FDA первого лечения редактирования генов
Что это значит для будущего редактирования генов?
Метод CRISPR был впервые опубликован в 2012 году и описывает способ использования ранее недооцененной бактериальной иммунной системы. От описания этой технологии до одобрения первого стандартного лечения прошло примерно десять лет. Мы ожидаем, что Casgevy станет первым из множества будущих лечений, которые будут решать заболевания на генетическом уровне с помощью технологии редактирования генов. По данным GlobalData, на 16 ноября 2023 года было начато более 175 клинических исследований для продуктов по редактированию генов, испытывающих почти 150 различных новых методов лечения по всему миру.
Exca-cel был одной из самых ранних программ, использующих технологию платформы CRISPR-Cas9 для лечения наследственных редких заболеваний, и подход CRISPR применяется для облегчения множества моногенных заболеваний. Например, в настоящее время проводятся исследования по:
– Наследственным заболеваниям сетчатки глаза, таким как пигментный ретинит
– Кровяным расстройствам, таким как гемофилия
– Метаболическим заболеваниям, таким как мукополисахаридозы
Редактирование генов также используется для инфекционных заболеваний, таких как ВИЧ, и широко используется в онкологических программах. Помимо болезни селезенки, Casgevy также разработан для лечения зависимой от трансфузий β-талассемии (TDT), и его стандартный обзор запланирован на 30 марта 2024 года.
Что ждет будущее редактирования генов?
Редактирование генов стало ключом к переносу аутологичных клеточных иммунотерапий, таких как продукты CAR T, в аллогенную модальность. Используя редактирование генов для отключения триггеров, которые могут сделать опасным пересадку клеток от одного человека к другому, доставка аллогенной клеточной иммунотерапии имеет потенциал охватить гораздо большую часть пациентов с раком. Аллогенные продукты используют клетки здоровых доноров, а не собственные клетки пациента, которые могли быть повреждены химиотерапией, что означает, что аллогенная иммунотерапия рака может быть доставлена пациентам раньше и с гораздо меньшей вариабельностью.
Благодаря неустанному прогрессу технологий редактирования генов, а также продолжающимся улучшениям в технологии липидных наночастиц, многие из самых новых исследовательских продуктов по редактированию генов могут быть доставлены непосредственно пациенту, а не через модификацию клеток вне их организма. И хотя эти передовые подходы требуют и заслуживают внимательного регулирования, эти новшества позволят преодолеть различные логистические преграды, которые затрудняли развитие до сих пор. В результате будущие одобренные лечения будут более экономичными и масштабируемыми и, следовательно, более доступными для самых пациентов, которым мы все стремимся помочь.
Мы с радостью приветствуем это новое лечение, которое скоро станет доступным для пациентов в сообществе больных болезнью селезенки, и светлое будущее редактирования генов, чтобы принести значимое лечение пациентам по всему миру.
Опыт международных клинических испытаний в сфере клеточной и генной терапии
Опыт международных клинических испытаний в сфере клеточной и генной терапии
Компания Worldwide Clinical Trials имеет опыт в проведении полноценных клинических испытаний по клеточной и генной терапии на всех фазах в области гематологии, онкологии, неврологии, метаболических, офтальмологических и сердечно-сосудистых показателей, включая программы по редактированию генов как внутри организма, так и вне организма.
Мы понимаем, что каждая клеточная и генная терапия уникальна, поэтому мы применяем персонализированный подход к решению ваших научных, регуляторных и операционных потребностей. Специализируясь на комплексных решениях для программ клеточной и генной терапии для взрослых и детей, наши интегрированные команды поддержат ваше исследование на каждом шагу. Узнайте больше о нашем опыте в области клеточной и генной терапии сегодня.
