Амиотрофический латеральный склероз (АЛС): новые перспективы лечения

Амиотрофический латеральный склероз (АЛС), также известный как болезнь Лу Герига, является редким неврологическим заболеванием и наиболее распространенным заболеванием двигательных нейронов. Это фатальное заболевание, характеризующееся специфической потерей моторных нейронов в спинном мозге, продолговатом мозге и моторной коре, что приводит к прогрессирующей параличу и обычно к смерти в течение пяти лет после диагностики. На сегодняшний день не существует лекарства от АЛС, и лечение направлено на комбинацию нейропротективных препаратов, респираторной поддержки и управления в многопрофильных клиниках.

Результаты исследования

В перспективном однорукий открытом клиническом исследовании фазы II была проведена устойчивая еженедельная инъекция 2 мг/кг ILB® (низкомолекулярный декстран сульфат) в одной больнице Великобритании. Всего 11 пациентов были набраны и лечились в течение до 38 недель. Было зарегистрировано одно серьезное нежелательное событие, которое не было связано с ILB® и решилось без последствий. Было сообщено о 270 легких/умеренных нежелательных событиях, и ни одно из них не было непереносимым во время исследования. Общее количество проведенных инъекций ILB® на пациента составило от 4 до 38, с накопленной дозой от 745 до 6668 мг. Долгосрочное недоступность пациентов в связи с пандемией COVID-19 привело к прекращению набора и лечения в марте 2020 года. На долгосрочном последующем наблюдении три пациента умерли после прекращения исследования, в течение 53 и 62 недель после последней инъекции ILB®.

Интерпретация результатов

Долгосрочные еженедельные инъекции ILB® в дозе 2 мг/кг хорошо переносились и имели приемлемый профиль безопасности у пациентов с АЛС.