Исследование фазы II у детей и взрослых до 40 лет с недавно диагностированным гистиоцитозом Лангерганса: протокол клинического исследования LCH-19-MSMFB в Японии

Простой и ясный русский текст

Введение

Прогноз заболевания гистиоцитозом Лангерганса (LCH) обычно благоприятен, однако высокая частота рецидивов и постоянные последствия, такие как центральный диабет инсипидус и нейродегенеративные заболевания, до сих пор остаются неразрешенными. Исходя из предыдущих отчетов о том, что пациенты с мультисистемной LCH высокого риска показывают повышенные уровни воспалительных молекул, мы предположили, что дексаметазон более эффективно подавляет воспаление, связанное с LCH, особенно в центральной нервной системе (ЦНС). Мы также предположили, что интратекальная химиотерапия эффективно снижает осложнения ЦНС. Мы также назначаем золедронат пациентам с мультифокальной костной LCH на основе отчета об эффективности из небольшой серии случаев.

Методы и анализ

Это исследование фазы II (обозначенное как исследование LCH-19-MSMFB) направлено на оценку значимости внедрения дексаметазона и интратекальной химиотерапии для мультисистемного заболевания и золедроната для мультифокальной костной патологии у ранее не леченных, только что диагностированных детей, подростков (до 20 лет) и взрослых до 40 лет. Основной показатель – это показатель 3-летней выживаемости без событий в возрастной группе до 20 лет и показатель 3-летней выживаемости без событий в возрасте 20 лет и старше.

Этика и распространение результатов

Это исследование было одобрено Центральным рецензирующим комитетом Национального медицинского центра Нагойя (Нагоя, Япония) 21 января 2022 года и зарегистрировано в Японском реестре клинических исследований (https://jrct.niph.go.jp/en-latest-detail/jRCTs041210027). Письменное информированное согласие будет получено от всех пациентов и/или их опекунов.

Номер регистрации исследования

jRCTs041210027

Современные технологии в медицине

Современная медицина – это сочетание передовых клинических исследований и технологий. Все больше клиник расширяют не только исследовательский потенциал, но и доступность для пациентов через их мобильные устройства. Мобильное приложение – отличный инструмент в проведении клинических исследований и мониторинге состояния пациентов. Оно облегчает доступ к медицинским услугам, позволяет отслеживать ход лечения через смартфон, что привлекает новых пациентов и повышает доход и лояльность текущих.

Начните с пилотной версии

Рекомендуется начинать внедрение мобильного приложения с пилотной версии, чтобы оценить его эффективность. Для помощи в разработке и внедрении обращайтесь в Telegram: t.me/flycodetelegram